유망한 "분자 핀셋"파킨슨 병 치료법은 인간 실험을 바라 봅니다

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  리치 Haridy

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분자 핀셋을 사용한 새로운 치료법은 동물 모델에서 안전하고 효과적인 것으로 입증되었으며 연구자들은 이제 인간 실험을 고대하고 있습니다.

슈크림 / Depositphotos

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Nature Communications 저널에 발표 된 새로운 연구에 따르면 파킨슨 병과 관련된 독성 단백질 응집체를 분해하도록 설계된 새로운 약물이 마우스 모델에서 효과적으로 질병을 늦출 수 있다는 사실이 밝혀졌습니다. 연구자들은 현재 인간 실험으로 나아가고 있습니다.

분자 핀셋은 비정상적인 단백질 덩어리를 본질적으로 뽑아내는 능력을 가진 새로운 화합물입니다. 파킨슨 병의 경우, 신경 퇴행은 알파-시누 클레인이라는 단백질의 응집에 의해 유발되는 것으로 생각됩니다. 이러한 독성 단백질 덩어리는 궁극적으로 도파민 생성 뉴런을 죽여 일반적으로 질병과 관련된 운동 변성을 유발합니다.

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CLR01은 알파-시누 클레인 응집이 처음에 형성되는 것을 방지하고 이미 형성된 클러스터를 잠재적으로 해체하는 두 가지 모두 이전에 발견 된 일종의 분자 핀셋입니다. 새로 발표 된이 연구는 CLR01이 안전하고 효과를 늦추고 어떤 경우에는 파킨슨 병의 병리학 적 징후를 역전시킬 수 있음을 보여주는 다양한 동물 증거를 기반으로합니다.

아마도이 새로운 연구에서 가장 중요한 발견은 CLR01이 질병 진행의 특정 시점에 투여 될 경우에만 효과적 일 수 있다는 관찰 일 것입니다. 연구진은 파킨슨 병의 신경 변성을 모델링하기 위해 유 전적으로 변형 된 마우스에이 치료법을 투여했지만, CLR01은 생후 6 개월에 동물을 투여했을 때는 효과가 없었고 18 개월에 투여했을 때는 부분적으로 만 효과적이었습니다.

연구에 따르면 가장 효과적인 치료 기간은 동물이 12 개월이되었을 때였습니다. 이것은 CLR01이 질병의 초기 단계에 예방 요법으로 투여되는 경우에만 효과적 일 수 있음을 시사합니다.

연구의 주 저자 인 Richard Wade-Martins는 "이것은 약물 치료가 독성 단백질 클러스터를 제거하여 파킨슨 병 모델에서 뉴런을 구하기 위해 개발 될 수 있음을 보여주는 매우 흥미로운 작업입니다."라고 말합니다. 뉴런이 초기에 기능을 잃기 시작하지만 나중에 그 상태에서 죽기 전에 뉴런을 구하는 방법입니다.”

Parkinson의 영국 출신 인 Beckie Port는 이런 종류의 새로운 분자 핀셋 요법이 흥미롭고 가능한 한 빨리 인간 실험으로 옮겨 갈 것을 촉구하고 있다고 말했습니다.

이 새로운 연구에 참여하지 않은 Port는 "우리는 파킨슨 병에서 뇌 세포를 보호하는 치료가 절실히 필요합니다. 이러한 연구 결과는이 혁신적인 '분자 핀셋'접근 방식이 실험실에서 흥미로운 잠재력을 가지고 있음을 보여줍니다. 이제이를 받아 들여야합니다. 임상 실험에서 테스트를 진행해야합니다. 그래야만 파킨슨 병 환자에게도 동일한 효과가 있는지 알 수 있습니다. "

새로운 연구는 Nature Communications 저널에 게재되었습니다 .

출처 : Oxford University

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리치 하리 디

영화, 뉴미디어, 새로운 환각 과학에 관심을 가진 Rich는 지난 10 년 동안 여러 온라인 및 인쇄 출판물에 글을 썼으며 2013-2015 년 호주 영화 비평가 협회의 회장을 역임했습니다. New Atlas Rich에 합류 한 이래로 21 세기의 문화와 삶에 대한 신기술의 시대 정의 효과를 포함하도록 관심이 확대되었습니다.